Científicas del CONICET avanzan en el desarrollo de una terapia innovadora para enfermedades neurodegenerativas

Un equipo de científicas del CONICET ha marcado un hito en la investigación biomédica al presentar una estrategia terapéutica innovadora capaz de prevenir y, por primera vez, revertir el daño causado por las tauopatías. Este grupo de patologías, que incluye al Alzheimer, la demencia frontotemporal y diversas formas de parkinsonismo, se caracteriza por la acumulación tóxica de la proteína Tau en el cerebro, un proceso que hasta hoy resultaba irreversible para la ciencia médica.

El estudio, liderado por Elena Avale en el Instituto de Investigaciones en Ingeniería Genética y Biología Molecular (INGEBI), fue publicado en la prestigiosa revista Molecular Therapy Nucleic Acids. Los resultados demuestran que la tecnología desarrollada no solo detiene el avance de la enfermedad en etapas tempranas, sino que mejora la función neuronal y el desempeño cognitivo en sujetos donde la patología ya se encuentra instalada y presenta síntomas claros.

Ingeniería genética contra la muerte neuronal

La clave del avance reside en el diseño de microARNs artificiales. Estas moléculas funcionan como «reguladores» que silencian específicamente el gen responsable de producir la versión patológica de la proteína Tau. Al reducir la fabricación de esta proteína desde su molde original (el ARN), se evita la formación de los «ovillos» tóxicos que asfixian y matan a las neuronas.

A diferencia de los tratamientos paliativos actuales, que solo mitigan síntomas, esta terapia de precisión utiliza vectores virales para transportar los microARNs directamente a las regiones cerebrales afectadas. Según explicó Carolina Facal, primera autora del trabajo, este enfoque de medicina de precisión permitiría lograr un efecto sostenido en el tiempo con una única administración localizada, minimizando efectos secundarios y evitando tratamientos invasivos recurrentes.

Resultados alentadores en modelos preclínicos

Para validar la eficacia, el equipo trabajó con modelos que replican la senilidad y el deterioro cognitivo humano. Los animales tratados a los seis meses de edad —cuando ya presentaban fallas de memoria— mostraron tres mejoras contundentes tras la terapia:

• Recuperación cognitiva: Mejora significativa en tareas de memoria.

• Restauración eléctrica: Normalización de la actividad de las neuronas.

• Limpieza sináptica: Disminución de la proteína Tau anormal en los puntos de comunicación interneuronal.

El camino hacia la aplicación clínica

Aunque los resultados son prometedores, las investigadoras advierten que el desarrollo de herramientas terapéuticas requiere pasos rigurosos. Actualmente, la tecnología cuenta con una patente internacional presentada por el CONICET y se impulsa la creación de una empresa de base tecnológica para iniciar los ensayos preclínicos necesarios que evalúen la seguridad a largo plazo en modelos más avanzados.

Este proyecto representa una esperanza real para pacientes que hoy carecen de alternativas que modifiquen el curso natural de estas enfermedades devastadoras, reafirmando el valor de la ciencia básica argentina en la frontera del conocimiento global.