Hito médico: Japón otorga aprobación histórica a terapia celular contra el Parkinson
Por primera vez, un panel de expertos autorizó el uso condicional de células reprogramadas para reemplazar neuronas dañadas, un avance que científicos argentinos buscan replicar localmente.
La medicina regenerativa ha alcanzado una frontera que, hasta hace poco, pertenecía a la ciencia ficción. El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón anunció la aprobación condicional de Amchepry, la primera terapia en el mundo basada en células pluripotentes inducidas (iPS) para tratar la enfermedad de Parkinson. Este tratamiento, desarrollado por el laboratorio Sumitomo Pharma, permite reprogramar células adultas para que vuelvan a un estado embrionario y luego transformarlas en neuronas productoras de dopamina, el neurotransmisor cuya carencia origina los síntomas de la enfermedad.
El hito llega casi dos décadas después de que el Nobel Shinya Yamanaka descubriera cómo «retrasar el reloj biológico» de las células. La decisión se fundamenta en ensayos clínicos realizados en la Universidad de Kioto, donde pacientes trasplantados mostraron mejoras motoras significativas sin presentar efectos adversos graves ni proliferación celular anormal tras dos años de seguimiento.
La técnica: precisión milimétrica en el cerebro
El procedimiento es una pieza de ingeniería quirúrgica y biológica. Utiliza la cirugía cerebral estereotáxica, una técnica mínimamente invasiva que, guiada por imágenes de resonancia magnética y «neuronavegación», permite a los cirujanos insertar entre 5 y 10 millones de células reprogramadas en el putamen, una estructura profunda del cerebro.
«El objetivo es injertar suficientes células como para que sobrevivan aproximadamente 100.000, cerca de la mitad del número original de neuronas dopaminérgicas», explican los especialistas.
Una vez allí, el propio entorno cerebral proporciona las señales moleculares para que estas células se conecten e integren funcionalmente, un proceso que puede durar meses o años, pero que promete devolver la autonomía a pacientes para quienes la medicación convencional (L-DOPA) ya no resulta efectiva.
El desarrollo argentino: soberanía y accesibilidad
Mientras Japón lidera la comercialización, en Argentina la ciencia local no se queda atrás. Fernando Pitossi, investigador superior del Conicet y jefe en la Fundación Instituto Leloir, lidera el proyecto CoreCell. Esta iniciativa busca no solo producir estas neuronas en el país, sino optimizarlas mediante edición genética (CRISPR).
La estrategia argentina apunta a crear células «hipoinmunes» o off the shelf (listas para usar). Al eliminar ciertas moléculas de histocompatibilidad, estas células podrían ser trasplantadas a cualquier paciente sin riesgo de rechazo y sin necesidad de usar fármacos inmunosupresores, lo que reduciría drásticamente los costos y aumentaría la accesibilidad del tratamiento.
Un cambio de paradigma en la neurología
La aprobación condicional en Japón exige que los fabricantes demuestren la eficacia total en los próximos siete años mediante ensayos poscomercialización. Actualmente, existen otros 12 estudios clínicos similares en potencias como EE. UU., Suecia y China.
Este avance no solo representa una esperanza para el 1% de los mayores de 60 años que padecen Parkinson a nivel global, sino que inaugura la era de la «neurología regenerativa», donde el objetivo ya no es paliar los síntomas, sino reconstruir el tejido dañado desde el interior del propio organismo.
